Tokio, London, und Novato, Kalifornien (ots\/PRNewswire) – Bei Zulassung w\u00e4re Burosumab die erste gezielte krankheitsmodifizierende Behandlung f\u00fcr XLH Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) gaben heute bekannt, dass der Ausschuss f\u00fcr Arzneimittel f\u00fcr den menschlichen Gebrauch (CHMP) – der wissenschaftliche Ausschuss der Europ\u00e4ische Arzneimittelagentur (EMA) – eine positive Stellungnahme abgegeben hat, die eine bedingte Zulassung von Burosumab, eines menschlichen monoklonalen Anti-FGF23-Antik\u00f6rpers, f\u00fcr die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphat\u00e4mie (XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsenden Skeletten empfiehlt. XLH ist eine seltene, genetische, chronische und fortschreitende muskuloskeletale Erkrankung. Wenn Burosumab zugelassen wird, w\u00e4re es die erste Behandlung gegen die \u00fcberm\u00e4\u00dfige Aktivit\u00e4t des FGF23-Antik\u00f6rpers bei der XLH. Die Stellungnahme des CHMP wird nun zur endg\u00fcltigen Entscheidung \u00fcber die Erteilung einer bedingten Zulassung an die Europ\u00e4ische Kommission (EK) weitergeleitet. Diese Entscheidung wird im ersten Quartal 2018 erwartet und f\u00fcr alle 28 L\u00e4nder der Europ\u00e4ischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein gelten. Die bedingte Zulassung erlegt bestimmte Verpflichtungen im Zusammenhang mit dem Abschluss der laufenden klinischen Studien mit Burosumab an p\u00e4diatrischen Patienten auf. „Unsere Wissenschaftler bei Kyowa Hakko Kirin waren die ersten, die FGF23 entdeckt, erfolgreich geklont und die Rolle des Proteins bei der Behandlung von Krankheiten identifiziert haben, bei denen in \u00fcberm\u00e4\u00dfigem Ma\u00dfe Phosphat abgebaut wird. Dies gab den Anlass zu einem intensiven Forschungsprogramm und der klinischen Entwicklungszusammenarbeit mit Ultragenyx, bei der Burosumab entwickelt wurde, ein Antik\u00f6rper gegen FGF23“, sagte Mitsuo Satoh, Ph.D., Executive Officer, Vice President Head der F&E-Abteilung von Kyowa Hakko Kirin. „Wir freuen uns, diesen bedeutenderen regulatorischen Meilenstein erreicht zu haben, und wir werden unsere wissenschaftliche Reise fortsetzen, um zu helfen, die medizinischen Bed\u00fcrfnisse von Menschen mit XLH anzusprechen.“ Dr. Tom Stratford, President und Chief Executive von Kyowa Kirin International, sagte: „Wir von Kyowa Kirin International haben uns voll und ganz der Aufgabe verschrieben, das Leben vieler junger Menschen in ganz Europa, die mit XLH leben, zu verbessern. Wir begr\u00fc\u00dfen die Stellungnahme des CHMP, die uns einen Schritt n\u00e4her an die Markteinf\u00fchrung von Burosumab in ganz Europa als die erste gezielte Behandlung bringt, die das Potenzial hat, diese oft schmerzhafte und l\u00e4hmende Muskel-Skelett-Erkrankung zu behandeln.“ „Die positive Stellungnahme des CHMP ist ein wichtiger Schritt zur Beschleunigung der Zugangsgew\u00e4hrung f\u00fcr Patienten zu dieser Therapie, die grundlegend die Art und Weise ver\u00e4ndern k\u00f6nnte, wie die Krankheit behandelt wird“, sagte Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., Chief Executive Officer und Pr\u00e4sident von Ultragenyx. Kyowa Hakko Kirin von Kyowa Kirin International, einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin, und Ultragenyx haben bei der Entwicklung und Kommerzialisierung von Burosumab auf Grundlage einer Kooperations- und Lizenzvereinbarung zwischen Kyowa Hakko Kirin und Ultragenyx weltweit zusammengearbeitet. Ordnungspolitischer Status von Burosumab Der wissenschaftliche Ausschuss der EMA hat eine positive Stellungnahme abgegeben und empfiehlt darin die bedingte Zulassung von Burosumab f\u00fcr die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphat\u00e4mie (XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsenden Skeletten. Die CHMP-Empfehlung wird jetzt an die Europ\u00e4ische Kommission (EK) weitergeleitet, deren endg\u00fcltige Entscheidung im ersten Quartal 2018 erwartet wird. Die Europ\u00e4ische Kommission h\u00e4lt sich in der Regel an die Empfehlung des CHMP, ist aber nicht dazu verpflichtet. \u00dcber die X-chromosomale Hypophosphat\u00e4mie (XLH) XLH ist eine seltene, chronisch progressive Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen \u00fcberm\u00e4\u00dfigen Abbau von Phosphat in den Nieren infolge einer \u00dcberproduktion von FGF23 gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird in Verbindung mit dem X-Chromosom dominant sowohl an Jungen als auch an M\u00e4dchen vererbt. Man beobachtet XLH in erster Linie bei S\u00e4uglingen, die Krankheit kann aber auch Erwachsene treffen. Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu Deformierungen der unteren Gliedma\u00dfen f\u00fchrt und die K\u00f6rpergr\u00f6\u00dfe verringert. Die konventionelle Behandlung von XLH besteht aus mehreren t\u00e4glichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den Auswirkungen des FGF23-\u00dcberschusses entgegenzuwirken, was jedoch nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert. \u00dcber Burosumab Burosumab ist ein im Pr\u00fcfstadium befindlicher, rekombinanter, vollst\u00e4ndig humaner monoklonaler IgG1-Antik\u00f6rper gegen das phosphaturische Hormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), der von Kyowa Hakko Kirin entdeckt wurde. FGF23 ist ein Hormon, das die Serumspiegel von Phosphor und aktivem Vitamin D verringert, indem es die Phosphat-Ausscheidung und die Produktion von aktivem Vitamin-D durch die Nieren reguliert. Burosumab wird zur Behandlung von XLH und der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) entwickelt. Beides sind Krankheiten, die durch einen erh\u00f6hten FGF23-Spiegel gekennzeichnet sind. Der \u00fcberm\u00e4\u00dfige Abbau von Phosphat bei XLH und TIO wird durch die \u00fcberm\u00e4\u00dfige H\u00f6he und Aktivit\u00e4t von FGF23 verursacht. Burosumab soll wirken, indem es FGF23 bindet und damit seine biologische Aktivit\u00e4t hemmt. Durch die Blockierung von \u00fcbersch\u00fcssigem FGF23 bei Patienten mit XLH und TIO soll Burosumab die erneute Absorption von Phosphat aus der Niere sowie die Produktion von Vitamin D erh\u00f6hen, das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium durch den Darm unterst\u00fctzt. In den Vereinigten Staaten \u00fcberpr\u00fcft die US Food and Drug Administration (FDA) zurzeit den Antrag auf eine biologische Lizenz (Biologics License Application) f\u00fcr Burosumab zur Behandlung von p\u00e4diatrischen und erwachsenen Patienten mit XLH und hat einen Handlungstermin nach dem Gesetz \u00fcber Nutzungsgeb\u00fchren f\u00fcr verschreibungspflichtige Arzneimittel (Prescrition Drug User Fee Act, PDUFA) f\u00fcr den 17. April 2018 festgesetzt. Ein klinisches Programm zum Studium von Burosumab bei erwachsenen und p\u00e4diatrischen Patienten mit XLH ist im Gange. Burosumab wird auch f\u00fcr TIO entwickelt, eine Krankheit, die durch meist gutartige Tumore gekennzeichnet ist und bei der ebenfalls in \u00fcberh\u00f6htem Ma\u00dfe FGF23 produziert wird, was zu schwerer Osteomalazie, Br\u00fcchen, Knochen- und Muskelschmerzen sowie Muskelschw\u00e4che f\u00fchren kann. \u00dcber Kyowa Kirin Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes Life-Science-Unternehmen mit besonderen St\u00e4rken in der Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie, Nephrologie und Immunologie\/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf Antik\u00f6rpertechnologien st\u00fctzen, um kontinuierlich innovative neue Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ans\u00e4ssiges, weltweit t\u00e4tiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt beitr\u00e4gt. Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten f\u00fcr die Behandlung von bisher ungedeckten therapeutischen Bed\u00fcrfnissen in Europa und den Vereinigten Staaten besch\u00e4ftigt. Kyowa Kirin International hat seinen Hauptgesch\u00e4ftssitz in Schottland. Mehr erfahren Sie \u00fcber unser Unternehmen unter: http:\/\/www.kyowa-kirin.com \u00dcber Ultragenyx Ultragenyx ist ein Unternehmen, das sich mit Biopharmazeutika in der klinischen Phase besch\u00e4ftigt und sich die Aufgabe gestellt hat, neuartige Produkte f\u00fcr die Behandlung von seltenen und sehr seltenen Krankheiten, mit einem Schwerpunkt auf schweren, l\u00e4hmenden Erbkrankheiten, auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen wurde im Jahr 2010 gegr\u00fcndet und hat rasch ein vielf\u00e4ltiges Portfolio an Produktkandidaten mit dem Potenzial aufgebaut, Krankheiten anzusprechen, f\u00fcr die ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, bei denen die biologische Grundlage f\u00fcr eine Behandlung eindeutig feststeht und f\u00fcr die es bisher keine zugelassenen Therapien gibt. Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das Erfahrung mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika f\u00fcr seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx ist auf eine Zeit und Kosten sparende Arzneimittelentwicklung ausgerichtet, mit dem Ziel der Bereitstellung sicherer und wirksamer Therapien f\u00fcr Patienten, die \u00e4u\u00dferst dringend ben\u00f6tigt werden. Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens unter http:\/\/www.ultragenyx.com Zukunftsgerichtete Aussagen Mit Ausnahme der hier enthaltenen historischen Informationen gelten die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen, einschlie\u00dflich der Aussagen zu den Erwartungen von Ultragenyx in Bezug auf zuk\u00fcnftige regulatorische Interaktionen, den potenziellen Zeitpunkt und den Erfolg der Antr\u00e4ge auf die beh\u00f6rdlichen Genehmigungen, m\u00f6gliche Indikationen f\u00fcr die Produktkandidaten und Pl\u00e4ne f\u00fcr seine klinischen Programme und klinische Studien, als zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe-Harbor“-Bestimmungen nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen schlie\u00dfen wesentliche Risiken und Unw\u00e4gbarkeiten mit ein, die dazu f\u00fchren k\u00f6nnen, dass unsere klinischen Entwicklungsprogramme, k\u00fcnftigen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften erheblich von den in den zukunftsbezogenen Aussagen ausgedr\u00fcckten oder implizierten abweichen. Solche Risiken und Unsicherheiten beinhalten unter anderem die Unsicherheiten, die mit dem Entwicklungsprozess von klinischen Arzneimitteln verbunden sind, wie zum Beispiel die beh\u00f6rdlichen Genehmigungsverfahren, der Zeitpunkt der Einreichung der Zulassungsantr\u00e4ge und andere Angelegenheiten, die das Ausreichen der verf\u00fcgbaren Barmittel, geldwerter Mittel und kurzfristiger Investitionen beeintr\u00e4chtigen k\u00f6nnten, um die Verf\u00fcgbarkeit oder das kommerzielle Potenzial unserer Arzneimittelkandidaten zu finanzieren. Ultragenyx verpflichtet sich nicht zu Aktualisierungen oder \u00dcberarbeitungen von zukunftsgerichteten Aussagen. Weitere Beschreibungen der Risiken und Unsicherheiten, die dazu f\u00fchren k\u00f6nnen, dass sich die tats\u00e4chlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedr\u00fcckten unterscheiden, sowie der Risiken im Zusammenhang mit der T\u00e4tigkeit der Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im Quartalsbericht von Ultragenyx auf Formular 10-Q, das am 3. November 2017 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in den anschlie\u00dfenden periodischen Berichten des Unternehmens, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden. Pressekontakt: media@kyowa-kirin.co.jp Kontakt Kyowa Kirin International PLC Media Callum Spreng Spreng Thomson Ltd. (f\u00fcr die Kyowa Kirin International PLC) +44 (0)141 548 5191 Mobiltelefon: +44 (0)7803 970103 Kontakt Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 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