Tokio, London und Novato, Kalifornien (ots\/PRNewswire) – Crysvita ist die erste Behandlung f\u00fcr XLH, die auf die urs\u00e4chliche Erkrankung abzielt Crysvita von der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur als herausragender Beitrag f\u00fcr die \u00f6ffentliche Gesundheit anerkannt Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd, (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) gaben heute bekannt, dass die Europ\u00e4ische Kommission positiv \u00fcber Crysvita (Burosumab) entschieden und Kyowa Kirin eine bedingte Zulassung zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphat\u00e4mie mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsendem Skelett erteilt hat. XLH ist eine seltene, chronische und fortschreitende muskuloskelettale Erkrankung bei Kindern und Erwachsenen. Dies ist die erste regulatorische Zulassung weltweit f\u00fcr Crysvita, ein vollst\u00e4ndig humaner monoklonaler Anti-FGF23-Antik\u00f6rper und die erste Behandlung, die auf die zugrunde liegende Pathophysiologie von HLS abzielt. Die Europ\u00e4ische Arzneimittelagentur hat Crysvita als einen au\u00dferordentlichen Beitrag zur \u00f6ffentlichen Gesundheit und eine bedeutende Verbesserung im therapeutischen Bereich der Endokrinologie gew\u00fcrdigt. Die europ\u00e4ische Marktzulassung gilt in den 28 L\u00e4ndern der Europ\u00e4ischen Union sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein. Die erste Markteinf\u00fchrung von Crysvita soll im zweiten Quartal 2018 in Deutschland erfolgen, gefolgt von weiteren europ\u00e4ischen L\u00e4ndern. „Die heutige Nachricht l\u00e4sst Menschen mit XLH in Europa hoffen und es ist aufregend, dass die erste globale regulatorische Zulassung f\u00fcr Crysvita in Europa erfolgt ist“, so Dr. Tom Stratford, Pr\u00e4sident und Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer von Kyowa Kirin International. „Wir werden unsere Bem\u00fchungen jetzt auf die Zusammenarbeit mit Gesundheitsbeh\u00f6rden ausrichten, damit die Behandlung Patienten in europ\u00e4ischen L\u00e4ndern zur Verf\u00fcgung steht. Wir werden ferner unsere Arbeit mit Gesundheitsorganisationen und Patientengemeinschaften fortsetzen, um mehr \u00fcber die praktischen Erfahrungen von Menschen mit XLH zu erfahren. Dies wird dazu beitragen, Patienten richtig zu diagnostizieren und die Regelversorgung dieser seltenen Erkrankung zu verbessern.“ „Unsere wissenschaftliche Forschung zu XLH und Burosumab in den letzten 20 Jahren wurde von den Bed\u00fcrfnissen der Menschen mit dieser kr\u00e4ftezehrenden Krankheit geleitet“, sagte Mitsuo Satoh (Ph. D.), Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer, Vizepr\u00e4sident und Leiter der F&E-Abteilung von Kyowa Hakko Kirin. „Wir werden selbstverst\u00e4ndlich unsere wissenschaftlichen Anstrengungen im Bereich Nephrologie und Knochenstoffwechsel fortsetzen, um die Behandlung f\u00fcr diese Patienten weiter zu verbessern.“ „XLH ist f\u00fcr Patienten \u00e4u\u00dferst kr\u00e4ftezehrend und diese Zulassung in Europa bietet Kindern die erste Behandlungsm\u00f6glichkeit der \u00fcberm\u00e4\u00dfigen FGF23-Aktivit\u00e4t bei XLH“, erkl\u00e4rt Dr. med. Emil D. Kakkis, (Ph. D.), Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer und Pr\u00e4sident von Ultragenyx. „Mit dieser Zulassung und unserer Arbeit in anderen Teilen der Welt haben wir uns zum Ziel gesetzt, dass Crysvita f\u00fcr alle Patienten mit XLH erh\u00e4ltlich ist, die von der Behandlung profitieren k\u00f6nnten.“ Die Zulassung folgt der positiven Stellungnahme des Europ\u00e4ischen Ausschusses f\u00fcr Humanarzneimittel am 15. Dezember 2017 mit der Empfehlung einer bedingten Zulassung von Crysvita f\u00fcr die Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphat\u00e4mie (XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsendem Skelett. Die CHMP-Empfehlung beruht auf den Daten aus klinischen Studien zum Antik\u00f6rper bei Kindern mit XLH. Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin, und Ultragenyx arbeiten gem\u00e4\u00df einer gegenseitigen Lizenzvereinbarung weltweit gemeinsam an der Entwicklung und Marktzulassung von Burosumab. Informationen zur X-chromosomalen Hypophosphat\u00e4mie (XLH) XLH ist eine seltene, chronisch progressive Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen \u00fcberm\u00e4\u00dfigen Abbau von Phosphat in den Nieren infolge einer \u00dcberproduktion von FGF23 gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird in Verbindung mit dem X-Chromosom dominant sowohl an Jungen als auch an M\u00e4dchen vererbt. XLH tritt in erster Linie bei S\u00e4uglingen auf, die Krankheit kann aber auch Erwachsene treffen. Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu Deformierungen der unteren Gliedma\u00dfen f\u00fchrt und die K\u00f6rpergr\u00f6\u00dfe verringert. Die konventionelle Behandlung von XLH besteht aus mehreren t\u00e4glichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den Auswirkungen des FGF23-\u00dcberschusses entgegenzuwirken, was jedoch nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert. Informationen zu Crysvita Crysvita (Burosumab) ist ein rekombinanter, vollst\u00e4ndig humaner monoklonaler IgG1-Antik\u00f6rper gegen das phosphaturische Hormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), der von Kyowa Hakko Kirin entdeckt wurde. FGF23 ist ein Hormon, das die Serumspiegel von Phosphor und aktivem Vitamin D verringert, indem es die Phosphat-Ausscheidung und die Produktion von aktivem Vitamin-D durch die Nieren reguliert. Crysvita wird zur Behandlung von XLH und der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) entwickelt. Beides sind Krankheiten, die durch einen erh\u00f6hten FGF23-Spiegel gekennzeichnet sind. Der \u00fcberm\u00e4\u00dfige Abbau von Phosphat bei XLH und TIO wird durch die \u00fcberm\u00e4\u00dfige H\u00f6he und Aktivit\u00e4t von FGF23 verursacht. Der Wirkmechanismus von Crysvita ziel darauf ab, FGF23 zu binden und damit seine biologische Aktivit\u00e4t zu hemmen. Durch die Blockierung von \u00fcbersch\u00fcssigem FGF23 bei Patienten mit XLH und TIO soll Crysvita die erneute Absorption von Phosphat aus der Niere sowie die Produktion von Vitamin D erh\u00f6hen, das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium durch den Darm unterst\u00fctzt. In den Vereinigten Staaten \u00fcberpr\u00fcft die US Food and Drug Administration (FDA) zurzeit den Antrag auf eine biologische Lizenz (Biologics License Application) f\u00fcr Crysvita zur Behandlung von p\u00e4diatrischen und erwachsenen Patienten mit XLH und hat einen Handlungstermin nach dem Gesetz \u00fcber Nutzungsgeb\u00fchren f\u00fcr verschreibungspflichtige Arzneimittel (Prescrition Drug User Fee Act, PDUFA) f\u00fcr den 17. April 2018 festgesetzt. Ein klinisches Programm zum Studium von Burosumab bei erwachsenen und p\u00e4diatrischen Patienten mit XLH ist im Gange. Crysvita wird auch f\u00fcr TIO entwickelt, eine Krankheit, die durch meist gutartige Tumore gekennzeichnet ist und bei der ebenfalls in \u00fcberh\u00f6htem Ma\u00dfe FGF23 produziert wird, was zu schwerer Osteomalazie, Br\u00fcchen, Knochen- und Muskelschmerzen sowie Muskelschw\u00e4che f\u00fchren kann. Informationen zu Kyowa Kirin Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes Life-Science-Unternehmen mit besonderen St\u00e4rken in der Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie, Nephrologie und Immunologie\/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf Antik\u00f6rpertechnologien st\u00fctzen, um kontinuierlich innovative neue Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ans\u00e4ssiges, weltweit t\u00e4tiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt beitr\u00e4gt. Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten f\u00fcr die Behandlung von bisher ungedeckten therapeutischen Bed\u00fcrfnissen in Europa und den Vereinigten Staaten besch\u00e4ftigt. Kyowa Kirin International hat seinen Hauptgesch\u00e4ftssitz in Schottland. Weitere Informationen zum Unternehmen finden Sie unter: http:\/\/www.kyowa-kirin.com. Informationen zu Ultragenyx Ultragenyx ist ein Biopharma-Unternehmen, das sich die Aufgabe gestellt hat, neuartige Produkte f\u00fcr die Behandlung von seltenen und sehr seltenen Krankheiten mit einem Schwerpunkt auf schweren, kr\u00e4ftezehrenden Erbkrankheiten auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen wurde im Jahr 2010 gegr\u00fcndet und hat rasch ein vielf\u00e4ltiges Portfolio an Produktkandidaten aufgebaut, wobei es sich mit Krankheiten besch\u00e4ftigt, f\u00fcr die ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, bei denen die biologische Grundlage f\u00fcr eine Behandlung eindeutig feststeht und f\u00fcr die es bisher keine zugelassenen Therapien gibt. Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das Erfahrung mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika f\u00fcr seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx ist auf eine Zeit und Kosten sparende Arzneimittelentwicklung ausgerichtet, mit dem Ziel der Bereitstellung sicherer und wirksamer Therapien f\u00fcr Patienten, die \u00e4u\u00dferst dringend ben\u00f6tigt werden. Weitere Informationen zu Ultragenyx finden Sie auf der Website des Unternehmens unter http:\/\/www.ultragenyx.com. Zukunftsgerichtete Aussagen Mit Ausnahme der hier enthaltenen historischen Informationen gelten die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen, einschlie\u00dflich der Aussagen zu den Erwartungen von Ultragenyx in Bezug auf zuk\u00fcnftige regulatorische Interaktionen, den potenziellen Zeitpunkt und den Erfolg der Antr\u00e4ge auf die beh\u00f6rdlichen Genehmigungen, m\u00f6gliche Indikationen f\u00fcr die Produktkandidaten und Pl\u00e4ne f\u00fcr seine klinischen Programme und klinische Studien, als zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe-Harbor“-Bestimmungen nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen schlie\u00dfen wesentliche Risiken und Unw\u00e4gbarkeiten mit ein, die dazu f\u00fchren k\u00f6nnen, dass unsere klinischen Entwicklungsprogramme, k\u00fcnftigen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedr\u00fcckten oder implizierten abweichen. Solche Risiken und Unsicherheiten beinhalten unter anderem die Unsicherheiten, die mit dem Entwicklungsprozess von klinischen Arzneimitteln verbunden sind, wie zum Beispiel die beh\u00f6rdlichen Genehmigungsverfahren, der Zeitpunkt der Einreichung der Zulassungsantr\u00e4ge und andere Belange, die das Ausreichen der verf\u00fcgbaren Barmittel, geldwerter Mittel und kurzfristiger Investitionen beeintr\u00e4chtigen k\u00f6nnten, um die Verf\u00fcgbarkeit oder das kommerzielle Potenzial unserer Arzneimittelkandidaten zu finanzieren. Ultragenyx verpflichtet sich nicht zu Aktualisierungen oder \u00dcberarbeitungen von zukunftsgerichteten Aussagen. Weitere Beschreibungen der Risiken und Unsicherheiten, die dazu f\u00fchren k\u00f6nnen, dass sich die tats\u00e4chlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedr\u00fcckten unterscheiden, sowie der Risiken im Zusammenhang mit der T\u00e4tigkeit von Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im Quartalsbericht von Ultragenyx auf Formular 10-Q, das am 3. November 2017 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in den anschlie\u00dfenden periodischen Berichten des Unternehmens, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden. Pressekontakt: Medien Callum Spreng Spreng Thomson Ltd. (F\u00fcr Kyowa Kirin International PLC) +44 (0)141 548 5191 Mobil: +44 (0)7803 970103 Kontakt Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd. Media Hiroki Nakamura +81 3 5205 7205 E-Mail: media@kyowa-kirin.co.jp Kontalt Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investoren & Medien Danielle Keatley +1 415 475 6876 Original-Content von: Kyowa Kirin International PLC, \u00fcbermittelt durch news aktuell<\/p>\n