M\u00fcnchen (ots) – Krankheiten, die bisher nicht oder nur symptomatisch behandelt werden konnten, werden therapierbar: Wir sind Zeugen eines au\u00dfergew\u00f6hnlichen Innovationsschubes. Neuartige Wirkprinzipien, wie sie in Immun- oder Gentherapien zum Ausdruck kommen, stehen aber auch wegen ihrer Preise unter Druck. http:\/\/ots.de\/bh6sD5 Es ist eine Krankheit mit verheerenden Folgen – ein Gendefekt raubt Kleinkindern die Chance auf Leben und ihren Eltern jede Hoffnung. Zumindest galt das bis zum Jahr 2017. Seitdem gibt es zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) – bisher die h\u00e4ufigste genetisch bedingte Todesursache bei S\u00e4uglingen – ein Medikament. Es ist das erste seiner Art. F\u00fcr die Eltern und ihre Kinder d\u00fcrfte es schlicht Alles bedeuten, denn die Babys haben nun die Chance, sich normal zu entwickeln. Jahrzehnte der Forschung stecken in dem so genannten Antisense-Oligonukleotid. Doch nun geht es Schlag auf Schlag. Eine Gentherapie gegen SMA ist in den USA bereits zugelassen und ein weiteres Arzneimittel wird voraussichtlich kommendes Jahr zur Verf\u00fcgung stehen. F\u00fcr die Patienten und ihre behandelnden \u00c4rzte bedeutet das: Von „Null“ auf „Therapieoptionen“ in k\u00fcrzester Zeit. F\u00fcr das Unternehmen Biogen ist es eine andere Rechnung. Die Exklusivit\u00e4t auf dem SMA-Markt d\u00fcrfte bald dahin sein – und das hat nat\u00fcrlich Auswirkungen auf die erwarteten Einnahmen. Neue Medikamente, wo es vorher keine gab: „Eine fantastische Nachricht.“ Dr. Wolfram Schmidt, Gesch\u00e4ftsf\u00fchrer bei Biogen Deutschland, nimmt das sportlich: „Zun\u00e4chst einmal gilt: Dass es f\u00fcr diese seltene Krankheit, f\u00fcr die es vor gerademal zwei Jahren nicht einmal eine zugelassene Therapie gab, nun sogar Therapieoptionen geben wird, ist eine fantastische Nachricht f\u00fcr die Betroffenen und ihre Angeh\u00f6rigen.“ Trotz der ins Haus stehenden Konkurrenz ist er \u00fcberzeugt von seinem Medikament, auch weil Ergebnisse von Studien bei fr\u00fch behandelten S\u00e4uglingen, die zwar einen nachgewiesenen Gendefekt, aber noch keine Symptome zeigen, selbst SMA-Experten \u00fcberrascht haben: Die Kinder haben nicht nur alle \u00fcberlebt. Eine gro\u00dfe Mehrheit von ihnen kann ohne Hilfe gehen. Und ja, die Behandlung mit dem Arzneimittel kostet Geld. Neue Arzneimittel: Was definiert den Preis? Anders als viele glauben, braucht ein Unternehmen wie Biogen die Einnahmen seiner zugelassenen Arzneimittel aber nicht in erster Linie, um die investierten Gelder der vergangenen Jahre oder Jahrzehnte hereinzubekommen. „Gerade F&E-Kosten eignen sich nicht zur Preissetzung oder zur Rechtfertigung von Preisen“, schreibt der \u00d6konom Dr. Andreas J\u00e4cker vom Unternehmen Celgene in einem Beitrag f\u00fcr die Zeitschrift Recht und Politik im Gesundheitswesen (RPG). „Es handelt sich n\u00e4mlich um sogenannte ‚versunkene Kosten‘ (‚Sunk Costs‘) die nicht mehr entscheidungsrelevant sind.“ Das hei\u00dft zwar nicht, dass die eingesetzten Forschungsgelder f\u00fcr die Preisfestsetzung gar keine Rolle spielen, aber eben keine entscheidende. Andere Faktoren sind viel wichtiger: Welchen Nutzen haben Patienten von dem neuen Medikament? Was bedeutet es gesamtgesellschaftlich? Auch die Patientenpopulation flie\u00dft ein in eine solche Rechnung – das gilt vor allem bei seltenen Erkrankungen, aber nicht nur: Gerade der allgemeine Trend zur Stratifizierung in immer kleinere Patientengruppen hat Auswirkungen auf die Einnahme-Potenziale eines Medikamentes – und damit auch auf den Preis. Ein weiterer Entscheidungsfaktor: Die Leistungsf\u00e4higkeit von Gesundheitssystemen. Wer auf den Preis einer Arzneimittelinnovation schaut, verdr\u00e4ngt oft, dass hinter jedem zugelassenen Medikament eine ganze Armada von Wirkstoffen zur\u00fcckgeblieben ist, die es nicht geschafft haben. Auch diese Programme kosten Geld und auch davon kann man bei Biogen ein Lied singen: Gerade erst hat das US-Unternehmen Phase III-Studien zu einem vielversprechenden Pr\u00e4parat einstellen m\u00fcssen – eine geplatzte Hoffnung f\u00fcr viele Alzheimer-Patienten in der ganzen Welt. Noch einmal Dr. Wolfram Schmidt: „Viele sagen, das hat die Forschung von zw\u00f6lf Jahren vernichtet. Ich sage: Das stimmt nicht. Wir haben in den Programmen so viel gelernt – und davon werden die f\u00fcnf Alzheimer-Kandidaten profitieren, die wir in der Pipeline haben.“ Schmidt macht deutlich: „Ich werde oft gefragt: Findet ihr eigentlich noch Investoren, die bereit sind sich finanziell in das Abenteuer Alzheimer zu st\u00fcrzen?“ Nun, einfacher d\u00fcrfte es nicht geworden sein, aber es zeigt eines: Nur wirtschaftlich gesunde Unternehmen sind \u00fcberhaupt in der Lage, die Entscheidung f\u00fcr solche Risiko-Programme zu treffen. Auf das Beispiel von Biogen \u00fcbertragen bedeutet das: Nur wenn das Unternehmen mit seinen zugelassenen Arzneimitteln erfolgreich ist, kann es Milliarden in die Forschung stecken. Umgekehrt hei\u00dft das: Wer die Preise von Arzneimittelinnovationen pauschal verdammt und deshalb nach K\u00fcrzungen ruft, der k\u00f6nnte die Innovationsdynamik empfindlich st\u00f6ren. Das w\u00e4re nicht nur f\u00fcr Alzheimer-Patienten eine schlechte Nachricht. Mukoviszidose: Erste Arzneimittel, die die Krankheit an der Wurzel packen Szenenwechsel. In London tagt das Health and Social Care Committee des englischen Parlaments (http:\/\/ots.de\/1LLjYP). Geladen ist Dr. Jeffrey Leiden. Der Mediziner ist CEO von Vertex Pharmaceuticals. Er hat eine Mission. Das US-Unternehmen geh\u00f6rt nicht zu den Gro\u00dfen der Branche, aber es hat bereits gro\u00df Medizingeschichte geschrieben. Vertex ist das erste und bisher einzige Unternehmen, dem es gelungen ist, Medikamente gegen die Ursachen der Cystischen Fibrose (CF) zu entwickeln, hierzulande als Mukoviszidose bekannt. CF ist die zweith\u00e4ufigste vererbbare Stoffwechselerkrankung; eine lebensverk\u00fcrzende Multisystemerkrankung, bei der bis vor wenigen Jahren nur die Symptome behandelt werden konnten. Sie tritt bei einem von rund 2.000 Neugeborenen auf. In Deutschland sind rund 6.500 Menschen betroffen, darunter viele Kinder. Die Ausschussmitglieder wollen von Leiden wissen, warum seine Medikamente so teuer sind. Das englische Gesundheitssystem hat ihm f\u00fcr eines seiner CF-Medikamente einen Erstattungsbetrag angeboten, der, so Leiden, 90 Prozent unter dem liegt, den er bereits mit 17 anderen L\u00e4ndern (Stand: M\u00e4rz 2019) verhandelt hat. „Das ist der Preis, den das System heute f\u00fcr ein 25 Jahre altes Medikament zu bezahlen bereit ist, das lediglich Symptome der Erkrankung behandelt“, merkt Leiden in dem Hearing an. Nach eigenen Angaben hat er Englands Gesundheitssystem NHS bereits „the best offer in the world“ angeboten, einfach weil dort die Pr\u00e4valenz f\u00fcr die Erkrankung besonders hoch ist: Zw\u00f6lf Prozent aller bekannten CF-Patienten der Welt leben hier. In Deutschland ist das Gesundheitssystem bereit in solche Innovationen zu investieren. Drei der neuartigen CF-Therapien stehen Patienten hier inzwischen zur Verf\u00fcgung, wodurch Kinder – je nach Genmutation – bereits ab einem Alter von einem Jahr behandelt werden k\u00f6nnen. L\u00e4nder wie England sind noch nicht so weit. Leiden macht folgende Rechnung auf: Sollte sein Unternehmen den 90-prozentigen Abschlag in England akzeptieren, rechnet er damit, dass die L\u00e4nder, mit denen er bereits Abkommen geschlossen hat, an seine T\u00fcr klopfen und sagen: Das wollen wir auch. Weltweit w\u00fcrden die Einnahmen von Vertex schrumpfen: „Ungl\u00fccklicherweise w\u00fcrde uns das nicht erlauben, die n\u00e4chste Generation von CF-Medikamenten zu entwickeln. Es w\u00fcrde keine Dreifach-Kombination geben, die k\u00fcnftig dem Gro\u00dfteil der Betroffenen helfen kann und die ich Patienten auf der ganzen Welt versprochen habe. Es w\u00fcrde keine Gentherapie geben, die die Heilung bedeuten k\u00f6nnte. Und es g\u00e4be keine Therapien gegen Krankheiten wie Sichelzellenan\u00e4mie, an der wir forschen.“ Denn Vertex m\u00fcsste dann seine Gesch\u00e4ftst\u00e4tigkeit in den n\u00e4chsten drei bis f\u00fcnf Jahren einstellen, sagt er. Zurzeit steckt Vertex pro Jahr \u00fcber eine Milliarde US-Dollar in seine Forschungsprogramme. Leidens S\u00e4tze sind eine in Worte gesetzte Zusammenfassung des Gesch\u00e4ftsmodells von forschenden Pharma- und Biotech-Unternehmen. „Das ist das Gesch\u00e4ftsmodell. Wir investieren auf Basis von Privatinvestitionen f\u00fcr viele Jahre zu einem hohen Risiko und wenn wir profitabel werden, graben wir uns St\u00fcck f\u00fcr St\u00fcck aus dem Schuldenloch.“ In der fast drei\u00dfigj\u00e4hrigen Geschichte von Vertex hat das Unternehmen nur in den vergangenen drei Jahren Profit gemacht. „Jetzt sind wir endlich in der Situation, Cash akkumulieren zu k\u00f6nnen“, sagt Leiden. „Cash, das wir einsetzen k\u00f6nnen, um die Geschichte der CF zu beenden oder um weitere Innovationen gegen genetische Erkrankungen zu entwickeln.“ Erkrankungen, gegen die bisher zumindest kein Kraut gewachsen ist. Dauerhaft und nachhaltig kann er das nur, wenn sein Unternehmen wirtschaftlich erfolgreich ist und bleibt. Und wenn ihm das gelingt, profitieren Patienten und Gesellschaft. 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