Leiden, Niederlande (ots\/PRNewswire) – Pharming Group N.V. („Pharming“ oder „das Unternehmen“) (EURONEXT Amsterdam: PHARM\/Nasdaq: PHAR) gibt neue Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-II\/III-Studie mit Leniolisib zur Behandlung des aktivierten PI3K-Delta-(PI3K?)-Syndroms (APDS), einer prim\u00e4ren Immunschw\u00e4che, bekannt. Der Hauptpr\u00fcfarzt V. Koneti Rao, M.D., Arzt in der Primary Immune Deficiency Clinic an den National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, teilte die Ergebnisse im Rahmen einer Pr\u00e4sentation auf der Jahresversammlung 2022 der Clinical Immunology Society (CIS) (https:\/\/cis.clinimmsoc.org\/education\/meetings\/am22) mit. Wie am 2. Februar 2022 bekannt gegeben, hat der multinationale, dreifach verblindete, placebokontrollierte, randomisierte Phase-III-Teil der von Novartis durchgef\u00fchrten klinischen Studie seine beiden prim\u00e4ren Endpunkte erreicht, in denen die Verringerung der Lymphknotengr\u00f6\u00dfe und die Korrektur der Immunschw\u00e4che bewertet worden waren. Die Schrumpfung der lymphadenopathischen L\u00e4sionen und der erh\u00f6hte Anteil an naiven B-Zellen sind in dieser Population wichtig, da sie auf eine Verringerung der APDS-Krankheitsmarker hindeuten. Die erstmalig auf der CIS vorgestellten beiden prim\u00e4ren Endpunkte an Tag 85 nach Studienbeginn zeigten: \u00b7 Bei den L\u00e4sionen der Index-Lymphadenopathie wurde eine statistisch signifikante angepasste mittlere Ver\u00e4nderung der log10-transformierten Summe der Durchmesserprodukte (PPD) von -0,30 bei den Leniolisib-Patienten beobachtet, verglichen mit -0,06 bei den Patienten in der Placebo-Gruppe (95 %-KI: -0,37, – 0,11; p = 0,0012). \u00b7 Ausgehend von einem Ausgangsniveau von <48 % ergibt sich ein Anstieg des Anteils naiver B-Zellen um 34,76 % bei den Patienten, die Leniolisib erhielten, gegen\u00fcber einem R\u00fcckgang von -5,37 % bei den Patienten in der Placebo-Gruppe (95 % KI: 28,51; 51,75; p < 0,0001). Das Pr\u00fcfmedikament wurde gut vertragen. Es gab keine unerw\u00fcnschten Ereignisse, die zur Einstellung der Studienbehandlung f\u00fchrten, keine Todesf\u00e4lle, und die Inzidenz schwerwiegender unerw\u00fcnschter Ereignisse (SAE) war in der Leniolisib-Gruppe geringer als in der Placebo-Gruppe. Keines der schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse stand im Verdacht, mit der Studienbehandlung in Verbindung zu stehen. Charlotte Cunningham-Rundles, M.D., Ph.D., David S. Gottesman-Professorin f\u00fcr Immunologie an der Mount Sinai School of Medicine in New York, erkl\u00e4rte: \"Dass Leniolisib in dieser Phase-III-Studie bei APDS so positive Ergebnisse erzielt hat, ist eine gro\u00dfartige Nachricht. Es ist \u00e4u\u00dferst ermutigend zu sehen, dass dieses Medikament in der Lage ist, die Ursache dieser komplexen Krankheit zu bek\u00e4mpfen und sowohl die Behandlung zu verbessern als auch die Symptome der Patienten zu lindern. Der Fortschritt hin zu einer f\u00fcr unsere Patienten mit APDS ma\u00dfgeschneiderten Behandlung ist ein Meilenstein, auf den wir lange hingearbeitet haben.\" Pharming plant, im zweiten Quartal 2022 mit der Einreichung weltweiter Zulassungsantr\u00e4ge f\u00fcr Leniolisib zu beginnen und, vorbehaltlich der Genehmigung, die Behandlung in den USA im ersten Quartal 2023 einzuleiten. In der zweiten Jahresh\u00e4lfte 2023 soll mit der Markteinf\u00fchrung in Europa begonnen werden. Anurag Relan, Chief Medical Officer von Pharming, kommentierte: \"Pharming freut sich, dass Leniolisib in beiden Endpunkten wirksam war und von diesen APDS-Patienten gut vertragen wurde. Die Zulassung des Produkts w\u00fcrde einen bisher ungedeckten Bedarf f\u00fcr Patienten mit dieser seltenen Krankheit decken, die derzeit auf unterst\u00fctzende Therapien wie Antibiotika und eine Immunglobulin-Ersatztherapie angewiesen sind. Wir arbeiten eng mit den Zulassungsbeh\u00f6rden auf der ganzen Welt zusammen, um Leniolisib Immunologen, H\u00e4matologen und ihren Patienten zur Verf\u00fcgung zu stellen. Dar\u00fcber hinaus werden wir diese Behandlung durch unsere Open-Label-Erweiterungsstudie und zwei weitere Studien, in die Kinder unter 12 Jahren aufgenommen werden, weiter entwickeln und m\u00f6glicherweise die geografische Reichweite des Produkts erweitern.\" Informationen zum aktivierten PI3K-Delta-Syndrom (APDS) APDS ist eine seltene prim\u00e4re Immunschw\u00e4che, die etwa ein bis zwei Menschen pro Million betrifft. Die Krankheit, auch bekannt als PASLI, wird durch Varianten in beiden Genen, PIK3CD oder PIK3R1, verursacht, die die Reifung der wei\u00dfen Blutk\u00f6rperchen regulieren. Varianten dieser Gene f\u00fchren zu einer Hyperaktivit\u00e4t des PI3K? (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.1,2 Ein ausgewogenes Signal im PI3K?-Signalweg ist f\u00fcr die physiologische Immunfunktion unerl\u00e4sslich. Wenn dieser Weg hyperaktiv ist, k\u00f6nnen Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immunschw\u00e4che und Dysregulation f\u00fchrt.1,3 APDS ist durch schwere, rezidivierende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunit\u00e4t und Enteropathie gekennzeichnet.4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen verbunden sein k\u00f6nnen, einschlie\u00dflich anderer prim\u00e4rer Immundefekte, werden Menschen mit APDS h\u00e4ufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verz\u00f6gert sich um Durchschnitt um sieben Jahre.6 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verz\u00f6gerung im Laufe der Zeit zu einer Anh\u00e4ufung von Sch\u00e4den f\u00fchren, unter anderem zu dauerhaften Lungensch\u00e4den und Lymphomen.4-7 Die einzige M\u00f6glichkeit, diese Krankheit endg\u00fcltig zu diagnostizieren, sind genetische Tests. Informationen zu Leniolisib Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA mit immunmodulierenden und potenziell antineoplastischen Aktivit\u00e4ten. Leniolisib hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphat (PIP3). PIP3 dient als wichtiger zellul\u00e4rer Botenstoff, der spezifisch AKT (via PDK1) aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zell\u00fcberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kalpha und PI3K?, die ubiquit\u00e4r exprimiert werden, werden PI3K? und PI3K? prim\u00e4r in Zellen h\u00e4matopoetischen Ursprungs exprimiert. Die zentrale Rolle von PI3K? bei der Regulierung zahlreicher zellul\u00e4rer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und in geringerem Ma\u00dfe T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophile, Mastzellen und Makrophagen) weist stark darauf hin, dass PI3K? ein g\u00fcltiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel f\u00fcr mehrere Immunerkrankungen ist. Bisher wurde Leniolisib sowohl w\u00e4hrend der Phase-I-Studie bei gesunden Probanden als auch w\u00e4hrend der Phase-II\/III-Zulassungsstudie gut vertragen. Informationen zu Pharming Group N.V. Pharming Group N.V. ist ein weltweit t\u00e4tiges, kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen, das innovative Proteinersatztherapien und Pr\u00e4zisionsmedikamente f\u00fcr die Behandlung seltener Krankheiten und f\u00fcr ungedeckte medizinische Bed\u00fcrfnisse entwickelt. Das Flaggschiff unseres Portfolios ist unser Franchise f\u00fcr rekombinante humane C1-Esterase-Inhibitoren (rhC1INH). C1INH ist ein nat\u00fcrlich vorkommendes Protein, das die Komplement- und Kontaktkaskaden herunterreguliert, um Entz\u00fcndungen im betroffenen Gewebe zu kontrollieren. Unser Hauptprodukt, RUCONEST\u00ae, ist die erste und einzige plasmafreie rhC1INH-Proteinersatztherapie. Sie ist zur Behandlung von akuten heredit\u00e4ren Angio\u00f6demen (HAE) zugelassen. Wir vertreiben RUCONEST\u00ae in den USA, der Europ\u00e4ischen Union und dem Vereinigten K\u00f6nigreich \u00fcber unsere eigene Vertriebsorganisation und im Rest der Welt \u00fcber unser Vertriebsnetz. Dar\u00fcber hinaus untersuchen wir die klinische Wirksamkeit von rhC1INH bei der Behandlung weiterer Indikationen, unter anderem bei einer Pr\u00e4eklampsie, akuten Nierenverletzungen und schweren Lungenentz\u00fcndungen als Folge von COVID-19-Infektionen. Wir untersuchen auch unser orales Pr\u00e4zisionsmedikament Leniolisib (ein Phosphoinositid-3-Kinase-Delta- oder PI3K-Delta-Hemmer) zur Behandlung des aktivierten PI3K-Delta-Syndroms oder APDS. Die weltweiten Rechte f\u00fcr Leniolisib wurden 2019 von der Novartis AG lizenziert. Leniolisib hat in einer Registrierung, die die Phase II\/III-Studie in den USA und Europa erm\u00f6glicht, beide Endpunkte erreicht. Wir streben weltweite Zulassungsantr\u00e4ge f\u00fcr Leniolisib ab dem zweiten Quartal 2022 an. Dar\u00fcber hinaus sind wir eine strategische Zusammenarbeit mit Orchard Therapeutics eingegangen, um OTL-105 zu erforschen, zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten. Dabei handelt es sich um eine neu ver\u00f6ffentlichte experimentelle Ex-vivo-Gentherapie mit autologen h\u00e4matopoetischen Stammzellen (HSC) zur Behandlung von HAE. Dar\u00fcber hinaus nutzen wir unsere transgene Herstellungstechnologie, um Proteinersatztherapien der n\u00e4chsten Generation zu entwickeln, insbesondere f\u00fcr die Pompe'sche Krankheit, die sich derzeit in der pr\u00e4klinischen Entwicklung befinden. Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enth\u00e4lt zukunftsgerichtete Aussagen, einschlie\u00dflich hinsichtlich des Zeitplans und des Fortschritts der pr\u00e4klinischen Studien von Pharming und der klinischen Studien seiner Produktkandidaten, der klinischen und kommerziellen Aussichten von Pharming, der F\u00e4higkeit von Pharming, die Herausforderungen der COVID-19-Pandemie in Bezug auf Gesch\u00e4ftst\u00e4tigkeit zu bew\u00e4ltigen, und die Erwartungen von Pharming in Bezug auf den prognostizierten Betriebskapitalbedarf und die Barmittel. Diese Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Dazu geh\u00f6ren unter anderem: der Umfang, der Fortschritt und die Erweiterung der klinischen Studien von Pharming und die Auswirkungen auf die Kosten dieser Studien sowie klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Pharming-Jahresbericht 2020 und im Jahresbericht auf Formular 20-F f\u00fcr das am 31. Dezember 2020 zu Ende gegangene Jahr bei der U.S. Securities and Exchange Commission beschrieben werden, werden die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen er\u00f6rterten Ereignisse und Umst\u00e4nde m\u00f6glicherweise nicht eintreten, und die tats\u00e4chlichen Ergebnisse von Pharming k\u00f6nnten wesentlich und nachteilig von den damit erwarteten oder implizierten abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich lediglich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf den Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verf\u00fcgung stehen. Referenzen 1.Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97. 2.Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218. 3.Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687. 4.Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606. 5.Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543. 6.Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019; 21. Mai. 7.Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338. F\u00fcr weitere \u00f6ffentliche Informationen wenden Sie sich bitte an: Pharming Group, Leiden, Niederlande Sijmen de Vries, CEO: Tel.: +31 71 524 7400 Susanne Embleton, Leiterin Investorenpflege: Tel.: +31 71 524 7400 E-Mail: investor@pharming.com FTI Consulting, London, Gro\u00dfbritannien Victoria Foster Mitchell\/Alex Shaw Tel.: +44 203 727 1000 FTI Consulting, USA Jim Polson Tel.: +1 (312) 553-6730 LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Niederlande Leon Melens Tel.: +31 6 53 81 64 27 E-Mail: pharming@lifespring.nl US-PR: Emily VanLare E-Mail: Emily.VanLare@precisionvh.com Tel.: +1 (203) 985 5596 EU-PR: Dan Caley E-Mail: Dan.caley@aprilsix.com Tel.: +44 (0) 787 546 8942 Logo - https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1454235\/Pharming_Group_NV_Logo.jpg Original-Content von: Pharming Group N.V., \u00fcbermittelt durch news aktuell<\/p>\n